Compassionate Use Program

Forutsetninger for oppstart av CUP 

DMP skal vurdere og godkjenne CUP før programmet kan settes i gang. Produsenten av det aktuelle legemiddelet kan søke om slik godkjenning.

Følgende forutsetninger må være oppfylt:

• Bruken av legemiddelet i programmet gjelder kun for pasienter med kroniske, livstruende eller alvorlig invalidiserende sykdommer.

• Bruken av legemiddelet i programmet gjelder kun pasienter som ikke kan inkluderes i pågående studier og som ikke har nytte av behandling med legemidler som har markedsføringstillatelse.

• Det må finnes tilstrekkelig dokumentasjonen på legemiddelets effekt og sikkerhet, som støtter at nytte-risikoforholdet anses som overveiende positivt for den aktuelle pasientgruppen.
• Søker skal ha sendt inn søknad om markedsføringstillatelse og/eller ha pågående kliniske studier på det aktuelle produktet.

Oversikt over pågående og utgåtte programmer

DMP publiserer informasjon om hvilke legemidler som omfattes av CUP. Vi informerer om virkestoff, handelsnavn, indikasjon og navn på produsent.

CUP som tar inn pasienter

Oversikt over CUP som tar inn pasienter

Aktiv substans, dosering og legemiddelform	Indikasjon i CUP	Dato for godkjennelse	Ansvarlig for CUP
Nimorale tabletter, 500 mg	Hode-hals kreft (SCCHN)	28.12.2016	Afyx Therapeutics Kontaktperson:  Pernille Træholt   Telefon: (+45)   7174 7174   E-post:  RA@afyxtx.com
Belantamab mafodotin (GSK2857916) 2.5 mg/kg / 1.9 mg/kg løsning til iv infusjon	Multippelt myelom	28.12.2025	GSK Norge Kontaktperson: Janne Beheim Mobil: +47 99 27 24 89 E-post: janne.x.beheim@gsk.com
Obnitix	Grade II-IV acute Graft versus Host Disease (aGvHD) following allogeneic stem cell transplantation (alloHSCT)	19.03.2025	Firma: Medac Kontaktperson: Annette Dahlberg Adresse: Hyllie Boulevard 34 | 215 32 Malmö, Sweden Tel: +46 76 112 03 79 E-post: a.dahlberg@medac.se

CUP som ikke lenger tar inn nye pasienter

CUP som ikke lenger tar inn nye pasienter

Aktiv substans, dosering og legemiddelform	Indikasjon i CUP	Dato for godkjennelse	Ansvarlig for CUP
Sipavibart (AZD3152) 150 mg/mL løsning for injeksjon	Forebygge COVID-19 hos pasienter med nedsatt immunforsvar	10. april 2024	AstraZeneca Nordic
Elranatamab (PF-06863135) 40mg/ml	Myelomatose (MM)	2. februar 2023. Avsluttet: Januar 2024	Pfizer AS
Glofitamab (AG42296) 5 mg/ml løsning til iv infusjon	Behandlingsresistent/ tilbakevendende diffust storcellet B- celle lymfom (R/R DLBCL), transformert follikulært lymfom (trFL) og primært mediastinalt B-celle lymfom (PMBCL)	20. mai 2021	Roche Norge AS
Tebentafusp (IMCgp100) 0.2mg/mL løsning til infusjon	HLA-A*02:01 positive pasienter med uoperabelt eller metastatisk uveal melanom	16. januar 2022. Avsluttet: Mai 2023	Immunocore, Ltd.
Mosunetuzumab (AG42295) 1 mg/1 mL, 10 mg/10 mL og 30 mg/30 mL.	Behandlingsresistent/ tilbakevendende follikulært lymfom (R/R FL)	14.10.2021. Avsluttet: 21. oktober 2022	Roche Norge AS
Pevonedistat (TAK-924/MLN4924) 10 mg/ml konsentrat for løsning til iv infusjon	Høyrisiko myelodysplastiske syndromer eller lavblast akutt myelogen leukemi	25. august 2020	Takeda
Risdiplam (RO7034067) 60mg, mikstur	Spinal muskelatrofi (SMA)	8. mai 2020	Roche Norge AS
Zanamivir 10m g/ml infusjonsvæske, oppløsning Behandlingslengde: 5 dager	Alvorlig influensa	25. februar 2011	GlaxoSmithKline Research & Development Limited, United Kingdom
Polatuzumabvedotin 140mg konsentrat til infusjonsvæske	Diffust storcellet B- celle lymfom (RR- DLBCL) som ikke er kandidater for stammecelletransplan tasjon	1. februar 2019	Roche Norge AS
Entrectinib kapsler, 100 mg, 200 mg	Solide tumorer med NTRK-genfusjon eller ikke-småcellet lungekreft (NSCLC) med ROS1-genfusjon (AG40852)	7. mar 2019	Roche Norge AS
Quizartinib tabletter, 20mg, 30mg	Residiv eller refraktær akutt myeloid leukemi (AML) med FLT3-ITD mutasjoner	12. mars 2019	Daiichi Sankyo Inc.
Lorlatinib tabletter, 5mg, 25mg, og 100mg acetate solvate tabletter eller som 25mg eller 50mg free base tabletter	Ikke-småcellet lungekreft hvor det er endringer i genene ALK eller ROS1	5. september 2018	Pfizer Norge AS
Brigatinib tabletter, 90 mg and 180 mg	Ikke-småcellet lungekreft (NSCLC)	20.april 2018	Takeda Pharmaceuticals AS,
Emicizumab 150 mg/1 ml	hemofili A med FVIII inhibitorer	1. november 2017	Roche Norge AS
Orcrelizumab	Diagnostisert primær progressiv multippel sklerose (PPMS)	7. juni 2017	Roche Norge AS
Pembrolizumab intravenøs infusjon - 2 mg/kg	Metastaserende melanom	9. september 2014	MSD Norge AS
Ibrutinib kapsler, 420 mg daglig (3 kapsler á 140 mg en gang daglig)	Kronisk lymfatiske leukemi (KLL) eller småcellet lymfocytært lymfom (SLL)	6. mai 2014	Janssen-Cilag AB
Cobimetinib (GDC- 0973)	Metastatisk malignt melanoma	25. juni 2015	Roche Norge
Kombinert bruk av trametinib harde kapsler og dabrafenib filmdrasjerte tabletter. dabrafenib, 150 mg trametinib, 2 mg	Metastaserende melanom	22. aug 2013	GlaxoSmithKline (GSK) AS, Oslo
Daclatasvir Tabletter 60 mg	Hepatitt C	23. juni 2014	Bristol-Myers Squibb AS
Bocepre	Hepatitt C	5. mai 2011	MSD
Abiratrone	Avansert prostatakreft	19. november 2011	Jansen Cilag
Crizotinib (PF- 02341066)	Kreft (Positiv ALK- fusjon)	13. oktober 2011	Pfizer
Aflibercept	Metastatisk coloncancer	28. september 2011	Sanofi

Krav om dokumentasjon ved søknad om CUP

Følgebrev

Det eksisterer ikke et eget søknadsskjema for CUP, men nødvendig informasjon (som beskrevet under) skal oppgis i følgebrevet.

Opplysninger om kliniske studier på legemiddelet

Det skal opplyses om hvilke kliniske studier som er gjort/gjøres på det aktuelle produktet. Dersom det tidligere er gjort studier i Norge på det aktuelle legemiddelet, ber vi om at det refereres til EudraCT-nummer og/eller EU-CT-nummer og DMPs referansenummer.

Opplysninger om MT-søknad

Det skal opplyses om det er søkt om markedsføringstillatelse. Dersom ja, skal søknaden identifiseres med referansenummer og dato for når søknaden ble sendt inn. Det kan opplyses om dette i følgebrevet.

Begrunnelse

Begrunnelse for bruk av compassionate use, og hvorfor pasientene ikke kan behandles tilfredsstillende med godkjente legemidler. Det skal også begrunnes hvorfor dette er et compassionate use program og ikke en klinisk studie.

Bivirkningsovervåking

En beskrivelse av hvordan bivirkninger skal registreres og rapporteres

Protokoll (prosjektplan)

Det er ingen formelle krav til innholdet i en protokoll for CUP. ICH E6 R3 (GCP), Appendix B  kan brukes som rettesnor.

Pasientinformasjon

Det er ingen formelle krav til innholdet i en pasientinformasjon for CUP. Malen for informasjonsskriv i legemiddelutprøvinger som er publisert av REK(Ekstern lenke), kan brukes som utgangspunkt.

Merking

Et eksempel på merking som skal brukes i CUP-legemidlene må legges ved søknaden. Legemidler i CUP bør merkes som legemidler til klinisk utprøvning: Se Krav til dokumentasjon for søknader om klinisk utprøving - Direktoratet for medisinske produkter.

Vurdering av nytte/risikoforhold

Dersom det ikke finnes beskrevet i CUP-protokollen, skal det legges ved en risiko-nyttevurdering som belyser risikoen med å bruke CUP-legemiddelet i forhold til den potensielle nytten den aktuelle pasientgruppen har ved å delta i CUP. En sammenstilling av resultater fra klinisk studier på aktuell indikasjonen skal ligge til grunn for nytte-risikovurderingen.

Dokumentasjon av CUP-legemidlene

• Klinisk og preklinisk dokumentasjon: Investigators Brochure.
• Farmasøytisk dokumentasjon: Dersom søknaden involverer bruk av et nytt virkestoff eller en ny formulering av markedsført virkestoff må dokumentasjonen vedrørende dette legges ved søknaden.
• Oversikt over kliniske studier: en oversikt over pågående og gjennomførte kliniske studier. Studiene identifiseres med DMPs referansenummer (dersom det har vært gjennomført/ gjennomføres studier i Norge) og EudraCT-nummer og/eller EU CT-nummer.

Kontaktinformasjon

Kontaktinformasjon til ansvarlig for CUP: Navn, Firma, Adresse, Telefonnummer og e-postadresse. Denne informasjonen vil være tilgjengelig på DMPs nettsider, vennligst se Oversikt over pågående og utgåtte programmer.

Betaling av legemidler

Det er opp til legemiddelprodusent, behandlende institusjon og eventuelt apoteket å avtale prisen på legemiddelet som omfattes av CUP. Legemidlene i CUP skal være gratis for pasienten.

Tillatelse til import og tilvirkning

Import av legemidler til CUP reguleres som import for andre legemidler. Importen skal gjøres av virksomheter som har importtillatelse eller av sykehusapotek som kan importere i kraft av å være apotek. Innenfor EØS kreves det importtillatelse, mens det utenfor (tredjeland) er nødvendig med tilvirkertillatelse.

Tilvirkertillatelse kan gis av DMP. En tilvirkertillatelse innebærer at virksomheten må ha en kvalifisert person (QP) som skal påse at faglige krav til både legemiddelet og transporten ivaretas og at krav i forbindelse med innførsel fra land utenfor EØS er ivaretatt.

Saksbehandling og vedtak

Det er ingen forskriftsfestet tidsfrist for DMPs saksbehandling av søknader om CUP. DMP har som mål å besvare søknader innen 35 dager.

Søknaden må oppfylle forutsetningene for CUP og ha vedlagt all nødvendig dokumentasjon for at søknad om CUP tas til vurdering (se ovenfor).

DMP fatter vedtak om godkjenning av CUP i henhold til § 2-8 i Legemiddelforskriften.

DMP kan sette tidsbegrensning eller andre vilkår for en eventuell godkjennelse av CUP. Dersom det er behov for en forlengelse utover tidsbegrensningen som DMP har gitt i godkjenning av CUP, kan dette søkes om.

Det er ingen avgift på søknader om compassionate use.

Oppfølging etter godkjenning av en CUP

Liste over pasienter som deltar

Det skal finnes tilgjengelig en liste hos behandlende lege over hvilke pasienter som vil inngå i programmet. Listen skal oppdateres fortløpende ettersom pasienter inkluderes i programmet.

Bivirkninger

Bivirkninger skal rapporteres som for markedsførte produkter. Se Forordning (EC) No 726/2004, artikkel 24(1) og artikkel 25.

Endringer

Dersom søker ønsker å endre protokollen vesentlig, skal endringen søkes godkjent hos DMP. Med vesentlig endring menes endringer som sannsynligvis vil ha vesentlig innvirkningen på pasientenes sikkerhet eller fysiske/mentale integritet eller utprøvningspreparatets kvalitet og sikkerhet. Det følges samme praksis som for søknader om endringer av kliniske studier. Dersom DMP ikke har motsatt seg endringen innen 35 dager, anses søknaden som godkjent.

Rapportering

Søker skal rapportere status for programmet en gang i året. Rapporten skal inneholde opplysninger om antall pasienter som er inkludert i programmet, en vurdering av risiko-nytteforholdet for produktet i programmet og linelisting av alle alvorlige hendelser.

Når legemiddelet får markedsføringstillatelse

Når et legemiddel som brukes i et compassionate use program (CUP) får markedsføringstillatelse og pris, skal den som er innehaver av markedsføringstillatelsen innen 30 dager sende oppdatert informasjon til DMP om planlagt sluttdato eller om CUP eventuelt skal videreføres for pasienter som har nytte av behandlingen.

Pasienter som allerede er inkludert i en CUP kan fortsette i programmet etter at legemiddelet har fått markedsføringstillatelse og pris dersom behandler mener at dette er nødvendig for pasienten.

Det kan inkluderes nye pasienter frem til legemiddelet har fått pris og er kommersielt tilgjengelig Norge. Vi viser også til nettsiden for Nye Metoder.

Avbrytelse

DMP kan stanse en pågående CUP dersom vi finner det nødvendig, av hensyn til pasientens sikkerhet eller av andre grunner.