Til hovedinnhold Direktoratet for medisinske produkter Direktoratet for medisinske produkter

Særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand

Publisert:

|

Oppdatert:

Endringer

DMP har utarbeidet et notat som beskriver en ordning for hurtig metodevurdering av legemidler til slike pasientgrupper.

Prioriteringsmeldingen sier at det ved hurtig metodevurdering av slike legemidler kan aksepteres

  • et lavere krav til dokumentasjon

  • en høyere ressursbruk for enkelte tiltak sammenliknet med andre tiltak

Det er tre veiledende kriterier for vurdering av om legemiddelet er til behandling av en særskilt liten pasientgruppe med svært alvorlig tilstand. Disse er som følger:

  1. Særskilt liten pasientgruppe: a) Mindre enn ca 1 pasient per 100 000 innbyggere på verdensbasis per legemiddel b) Mindre enn cirka 50 pasienter i Norge per legemiddel

  2. Svært alvorlig tilstand: Alvorlighetsgrad målt ved absolutt prognosetap tilsvarer minimum cirka 30 tapte gode leveår.

  3. Stor forventet nytte av legemiddel: Forventet nytte av den aktuelle behandlingen er betydelig og minimum cirka 2 vunnet gode leveår sammenlignet med standard behandling.

Alle disse tre veiledende kriteriene skal som et utgangspunkt være oppfylt for at et legemiddel skal kunne vurderes iht. legemiddelforskriften § 14-5 tredje ledd.

Les notatet (pdf in English)

 

Kontakt oss

Enhet for metodevurdering og blåreseptrefusjon

22 89 77 00

blaresept@dmp.no

Enheter for metodevurdering sykehuslegemidler

22 89 77 00

sykehus@dmp.no